2月9日，中心主导开发的治疗老年痴呆1.1类新药哌哒甲酮正式通过国家食品药品监督管理总局（CFDA）审评审批，获得CFDA颁发的临床试验批件，获准进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期人体临床试验研究。

哌哒甲酮是由中国科学院广州生物医药与健康院发明，由中心主导开发，是全新结构、全新作用机制的抗老年痴呆小分子药物，属全球首创新药（first-in-class），拥有国际和中国化合物专利，完全自主知识产权。哌哒甲酮通过抑制神经炎症反应来发挥其药效作用，将有效阻断老年痴呆症的病变进程，有希望成为治疗老年痴呆的重磅药物。

老年痴呆症（含阿尔茨海默病）发病率逐年升高，是中老年人群健康的重大威胁，已居常见病发病率的第六位，且为目前十大疾病中唯一无有效治疗手段和阻断病程的疾病。据《世界阿尔茨海默病2015年报告》显示，全球每年将有990万例新发痴呆患者将被诊断——每3秒钟就有1例，到2050年，全球患有老年痴呆的人数将从目前的4600万人增加至1.315亿人。随着该群体的不断扩大，过去5年间，全球在老年痴呆症医治方面的资金投入增长超过35%，2015年达到8180亿美元。我国现有65岁以上的老年人口已占人口总数的7.7%，这个人群中老年痴呆患者已超过600万人，每年有30万老年人加入这一行列。随着人口老龄化不断加剧，我国将成为老年痴呆的高危国家，开发预防和治疗老年痴呆的新药是医药领域亟待解决的研究内容，已被列入国家“重大新药创制”科技重大专项2015 年度课题重点研究方向。

目前，治疗老年痴呆的一线用药主要为多奈哌齐和美金刚，分别属于两种作用机理：胆碱酯酶抑制剂和NMDA拮抗剂。业界普遍认为胆碱酯酶抑制剂和NMDA拮抗剂只能稳定或延缓老年痴呆患者认知能力下降的症状，但无法阻断病变进程。

近几年，神经炎症抑制剂已成为抗老年痴呆药物开发的新热点，阻断炎症有可能中断老年痴呆症的发病进程，同时改善老年痴呆患者记忆，被学术界认为是老年痴呆治疗新的发展方向。哌哒甲酮作为国内首个进入临床试验研究的神经炎症抑制剂，通过抑制激活的小胶质细胞引起的炎症反应，减少炎症反应伴随的氧化应激及炎症因子释放，进而减轻炎症因子对细胞膜、细胞器和酶的功能损伤。本项目研究人员分别在APP/PS1双转基因老年痴呆小鼠、侧脑室注射Aβ1-42 致老年痴呆小鼠 、双侧海马注射Aβ25-35 致老年痴呆大鼠等多种老年痴呆动物模型上进行试验，研究发现口服哌哒甲酮后，所有模型动物的认知和学习能力显著改善，与已上市一线治疗药物美金刚和多奈哌齐疗效相当，且有效剂量更低；同时能显著减少脑内淀粉样蛋白沉淀、减轻脑部炎症及神经元的损伤。动物实验表明，哌哒甲酮在所有研究动物体内的安全剂量均高于上千倍的有效剂量，安全窗口较大，且口服易吸收、生物利用度高，在脑组织内也有合理的药物浓度分布，体内无蓄积，具有非常好的安全性及成药特征。

综上，临床前研究结果充分表明哌哒甲酮具有药效确切、安全性好、生物利用度高、生产工艺简单可行等特点，成药性较高。下一步将通过临床试验进一步验证其在人体内的有效性及安全性，成功实现产业化。希望不久的将来，哌哒甲酮能成为首个有效阻断老年痴呆病变进程的重磅药物上市，使成千上万的老年痴呆患者及其家庭受益。

【研制单位简介】

广东华南新药创制中心专注于为新药创新创制提供专业服务。通过项目开发与合作、平台建设与服务、战略研究与政策咨询，加速新药创制的项目转化和市场化，提升广东省新药自主创新能力和产业竞争力，是广东省乃至整个华南地区医药产业的核心加速器。

中国科学院广州生物医药与健康研究院是由中国科学院、广东省人民政府和广州市人民政府三方共建的从事基础医药科学研究的科研机构。主要围绕化学生物学、感染与免疫、公共健康、科研装备研制等学科领域开展研究。