诺和诺德（Novo Nordisk）12月23日宣布，TRETTEN（凝血因子XIII A亚基，重组）获FDA批准，用于先天性因子XIII（FXIII）A亚基缺乏症患者出血事件的常规预防（prophylaxis）。TRETTEN是唯一一种先天性FXIII A亚基缺乏症治疗药物。在临床试验中，TRETTEN已证明了其安全性和疗效，该药每月输液1次。

先天性FXIII A亚基缺乏症是一种严重、罕见的出血性疾病，治疗选择十分有限。该病患者对出血具有终身的易感性（susceptibility），包括自发性颅内出血。在美国，该病的患病率约为300万-500万分之一。根据2011年的数据，在全球范围内仅有1054例先天性FXIII A亚基缺乏症患者确诊，其中美国约有108例。

TRETTEN的获批，是基于III期临床项目的数据，该项目证明了TRETTEN治疗先天性FXIII A亚基缺乏症患者时的疗效和安全性。其中一项III期试验，涉及41例患者，研究结果表明，与未接受常规FXIII输液治疗的历史对照组相比，每月接受一次35IU/kg剂量TRETTEN输液预防性治疗的患者组，发生需治疗性出血发作的次数显著减少。

诺和诺德计划，在2014年初将TRETTEN推向美国市场。此外，TRETTEN也已获加拿大（商品名Tretten）及欧盟、瑞士、澳大利亚（商品名Novo Thirteen）批准。

关于先天性FXIII A亚基缺乏症（congenital FXIII A-subunit deficiency）：

先天性FXIII A亚基缺乏症是由于缺乏凝血因子XIII所致。该蛋白负责稳定血凝块的形成。在缺乏FXIII时，血凝块依然会形成，但不稳定，容易分解，导致延迟性出血。（来源：生物谷）