![]() |
![]() |
亨廷顿式病(Huntington's disease)是一种致死性的神经退行性疾病,每十万人中就有12位HD患者,现今还没有好的治疗该病的方法。Leicester大学的科学家近日发现了一个潜在的治疗靶点。科学家在HD模型动物中证明谷胱甘肽过氧化物酶(glutathione peroxidase),一类细胞中关键的抗氧化物质能够作为神经保护因子。该文章发表在近期的Nature Genetics杂志上。
科学家首先在酵母中发现该酶具有保护细胞的作用,科学家希望证明该酶是否能够作为治疗遗传性疾病的治疗靶点。Leicester大学的科学家历时六年的研究,分别在面包酵母,果蝇,培养哺乳动物细胞等多个体系中证明了该酶能够抑制HD发病进程。
科学家首先对酵母进行了全基因组扫描,找到了很多潜在的保护HD疾病的基因。接着科学家在果蝇和哺乳动物细胞中进行进一步的实验,最终他们发现谷胱甘肽过氧化物酶活性显著的保护这些模型动物免受HD疾病。
更重要的是,类似该酶活性的药物已经在进行临床试验,治疗其他疾病。这也证明了该药对HD也有可能有治疗效果。
科学家在进一步的寻找能够影响谷胱甘肽过氧化物酶活性的物质,进一步的研究该酶与HD之间的关系。而且他们发现了很多其他的具有保护性作用的基因,希望进一步研究这些基因的作用。
该文章的通讯作者Flaviano Giorgini博士称,我们采用遗传手段在简单模式动物中研究HD疾病,旨在揭示新的治疗该病的方法。我们发现谷胱甘肽过氧化物酶具有很好的保护作用。
该文章的第一作者Robert Mason博士称,不止是谷胱甘肽过氧化物酶,我们还发现了很多HD相关基因。这些基因对理解HD发病进程有重要的意义。我们将进一步的研究这些基因的功能,希望能够造福HD病人。(来源:生物谷)