近日，哈佛干细胞研究所（HSCI）研究人员已经发现最积极形式癌症的一种基因，这些基因能调节胚胎干细胞的自我更新，因此创造性地寻找一种药物，阻断其活性或许可以治疗癌症。

SALL4基因使干细胞维持继续分化干细胞的能力，而不是成为成熟细胞。通常情况下，细胞只在胚胎发育过程中表达SALL4，但在几乎所有情况下，急性骨髓性白血病和10〜30％的肝癌、肺癌，胃癌，卵巢癌，子宫内膜癌，乳腺癌中该基因都重新表达，这强烈暗示它在肿瘤形成过程中起着重要作用。

这项新发表在New England Journal of Medicine杂志上的研究显示基因敲除小鼠肝脏肿瘤SALL4或用一个小抑制剂干扰其蛋白产物的活性，能治疗癌症。

HSCI血液病项目负责人Daniel Tenen说：虽然研究论文只是对肝癌开展相关研究，但对肺癌，乳腺癌，卵巢癌等很多癌症也可能是真实的。SALL4是一个标志，所以如果有一个小分子药物阻断SALL4功能，就可以预测哪些患者会响应。

在癌症研究领域，研究转录因子的治疗潜力是不寻常的。转录因子通常是被排除的，因为难以成为药靶。大多数的癌症研究人员把注意力集中激酶上。

然而，HSCI研究人员调查了SALL4基因的基本生物学，发现一种方式能干扰其在肿瘤细胞中的活性。该基因的蛋白质产物负责关闭一个肿瘤抑制基因，导致细胞分裂失控。利用这方面的知识，研究人员证明针对SALL4蛋白类药物分子可以阻止肿瘤的生长。

Chai利用急性髓系白血病患者的血液样本，用SALL4蛋白活性抑制剂干扰治疗白血病细胞，然后移植到小鼠体内的血液，其结果是癌症逐步衰退。研究人员正在克服了药物开发的技术挑战，积极证实干扰SALL4的癌症治疗潜力。（来源：生物谷）